Un equipo del Instituto de Biomedicina de Valencia (IBV-CSIC) ha desarrollado un innovador modelo celular que podr\u00eda suponer un punto de inflexi\u00f3n en el estudio de la enfermedad de Lafora, una grave forma de epilepsia sin cura y de evoluci\u00f3n mortal. El nuevo protocolo permite reproducir en cultivos celulares los principales mecanismos de la enfermedad en apenas un mes, frente a los varios meses necesarios con modelos animales, lo que reduce significativamente costes, tiempos y el uso de animales de experimentaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n
La enfermedad de Lafora es una patolog\u00eda gen\u00e9tica ultra rara que se manifiesta en la adolescencia y provoca deterioro neurol\u00f3gico progresivo, convulsiones y, finalmente, la muerte. Est\u00e1 causada por la acumulaci\u00f3n de un gluc\u00f3geno aberrante que se deposita en el cerebro y otros tejidos. En Espa\u00f1a se estima que existen entre 10 y 30 personas diagnosticadas.<\/p>\n\n\n\n
Hasta ahora, la investigaci\u00f3n depend\u00eda casi exclusivamente de modelos en rat\u00f3n, un proceso lento y costoso. El nuevo m\u00e9todo desarrollado por el IBV-CSIC utiliza cultivos in vitro<\/em> de astrocitos \u2014c\u00e9lulas del sistema nervioso que apoyan y protegen a las neuronas\u2014 obtenidos de ratones con la enfermedad. Este modelo es capaz de reproducir la acumulaci\u00f3n t\u00f3xica de gluc\u00f3geno caracter\u00edstica de Lafora en un tiempo muy reducido.<\/p>\n\n\n\n \u201cHemos conseguido que, en solo un mes, los cultivos de astrocitos acumulen formas aberrantes de gluc\u00f3geno similares a las que se observan en el cerebro de ratones con al menos seis meses de evoluci\u00f3n de la enfermedad\u201d, explica Pascual Sanz, profesor de investigaci\u00f3n del CSIC y l\u00edder del estudio.<\/p>\n\n\n\n Seg\u00fan el investigador, este avance abre la puerta a estudiar con mayor rapidez por qu\u00e9 se forman estos agregados, por qu\u00e9 resultan t\u00f3xicos y, sobre todo, a identificar y probar compuestos farmacol\u00f3gicos capaces de prevenir su formaci\u00f3n o favorecer su degradaci\u00f3n. Los f\u00e1rmacos m\u00e1s prometedores podr\u00edan pasar posteriormente a estudios precl\u00ednicos en animales.<\/p>\n\n\n\n Adem\u00e1s del impacto cient\u00edfico, el nuevo modelo contribuye a una investigaci\u00f3n m\u00e1s \u00e9tica. \u201cPermite reducir de forma notable el uso de animales, en l\u00ednea con el principio de las 3R: reducci\u00f3n, reemplazo y refinamiento\u201d, se\u00f1ala Mireia Moreno, investigadora del IBV-CSIC y coautora del trabajo.<\/p>\n\n\n\n