{"id":85830,"date":"2025-11-03T03:39:02","date_gmt":"2025-11-03T07:39:02","guid":{"rendered":"https:\/\/www.diariosalud.do\/?p=85830"},"modified":"2025-11-03T03:39:02","modified_gmt":"2025-11-03T07:39:02","slug":"disenan-moleculas-sinteticas-que-corrigen-en-el-laboratorio-una-alteracion-frecuente-en-el-autismo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/disenan-moleculas-sinteticas-que-corrigen-en-el-laboratorio-una-alteracion-frecuente-en-el-autismo\/","title":{"rendered":"Dise\u00f1an mol\u00e9culas sint\u00e9ticas que corrigen en el laboratorio una alteraci\u00f3n frecuente en el autismo"},"content":{"rendered":"\n<p>Investigadores del <strong>Centro de Biolog\u00eda Molecular Severo Ochoa (CBM)<\/strong>, centro mixto del <strong>Consejo Superior de Investigaciones Cient\u00edficas (CSIC)<\/strong> y la <strong>Universidad Aut\u00f3noma de Madrid (UAM)<\/strong>, han desarrollado <strong>mol\u00e9culas sint\u00e9ticas capaces de reparar un error gen\u00e9tico asociado al autismo idiop\u00e1tico<\/strong>, una forma del trastorno cuya causa gen\u00e9tica a\u00fan se desconoce.<\/p>\n\n\n\n<p>El estudio, publicado en la revista <a href=\"https:\/\/academic.oup.com\/narmolmed\/advance-article\/doi\/10.1093\/narmme\/ugaf035\/8276718\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\"><em>NAR Molecular Medicine<\/em><\/a>, demuestra que estas mol\u00e9culas \u2014<strong>oligonucle\u00f3tidos antisentido<\/strong>\u2014 pueden corregir en cultivos celulares un fallo en la lectura del gen <strong>CPEB4<\/strong>, implicado en la regulaci\u00f3n de m\u00faltiples genes del cerebro. El hallazgo, ya <strong>patentado por el CSIC y la UAM<\/strong>, abre nuevas posibilidades para el desarrollo de terapias dirigidas a este tipo de autismo.<\/p>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\"><strong>Un \u201cparche\u201d molecular para el ARN<\/strong><\/h4>\n\n\n\n<p>Los oligonucle\u00f3tidos antisentido son peque\u00f1as secuencias de ARN sint\u00e9tico que act\u00faan como \u201cparches\u201d capaces de <strong>modificar el procesamiento del material gen\u00e9tico<\/strong>. En este caso, las mol\u00e9culas fueron dise\u00f1adas para unirse al ARN mensajero del gen CPEB4 y <strong>favorecer la correcta inclusi\u00f3n de un microex\u00f3n<\/strong>, un fragmento de apenas 24 nucle\u00f3tidos cuya omisi\u00f3n altera la producci\u00f3n de prote\u00ednas esenciales para el cerebro.<\/p>\n\n\n\n<p>Esta alteraci\u00f3n molecular ya hab\u00eda sido observada por el mismo equipo en pacientes con <strong>autismo idiop\u00e1tico<\/strong>, la forma m\u00e1s com\u00fan del trastorno, seg\u00fan un estudio previo publicado en <em>Nature<\/em>. La ausencia del microex\u00f3n de CPEB4 afecta la expresi\u00f3n de numerosos <strong>genes de riesgo de autismo<\/strong>, lo que sugiere su papel clave en la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\"><strong>Hacia un potencial uso terap\u00e9utico<\/strong><\/h4>\n\n\n\n<p>\u201cEncontrar la manera de revertir el procesamiento incorrecto del ARN de CPEB4 era un reto\u201d, explica <strong>Ainhoa Mart\u00ednez<\/strong>, primera autora del trabajo. Tras m\u00faltiples pruebas, los investigadores identificaron oligonucle\u00f3tidos capaces de <strong>ralentizar el procesamiento del ARN<\/strong>, aumentando la probabilidad de que las neuronas incluyan correctamente el microex\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n<p>\u201cEstas mol\u00e9culas s\u00ed tienen el potencial terap\u00e9utico deseado y ya han dado lugar a una patente\u201d, se\u00f1al\u00f3 <strong>Lourdes Ruiz Desviat<\/strong>, una de las l\u00edderes del estudio. Adem\u00e1s, los cient\u00edficos apuntan que el hallazgo podr\u00eda extenderse a otras enfermedades, como la <strong>esquizofrenia<\/strong>, en la que se ha observado una alteraci\u00f3n similar del gen CPEB4.<\/p>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\"><strong>Pr\u00f3ximos pasos<\/strong><\/h4>\n\n\n\n<p>Aunque los resultados son prometedores, los investigadores subrayan que se trata solo de una <strong>prueba de concepto en modelos celulares<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p>\u201cPor primera vez tenemos unas mol\u00e9culas capaces de corregir la alteraci\u00f3n molecular observada en el cerebro de individuos con autismo idiop\u00e1tico, pero falta mucho para que esto pueda convertirse en una terapia\u201d, advirti\u00f3 <strong>Jos\u00e9 Javier Lucas<\/strong>, coautor del estudio.<\/p>\n\n\n\n<p>El siguiente paso ser\u00e1 realizar <strong>ensayos precl\u00ednicos en modelos animales<\/strong> para comprobar si estas mol\u00e9culas pueden llegar al cerebro y mantener all\u00ed el mismo efecto reparador.<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Investigadores del Centro de Biolog\u00eda Molecular Severo Ochoa (CBM), centro mixto del Consejo Superior de Investigaciones Cient\u00edficas (CSIC) y la Universidad Aut\u00f3noma de Madrid (UAM), han desarrollado mol\u00e9culas sint\u00e9ticas capaces de reparar un error gen\u00e9tico asociado al autismo idiop\u00e1tico, una forma del trastorno cuya causa gen\u00e9tica a\u00fan se desconoce. 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