La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Ctexli (quenodiol) como el primer tratamiento para la xantomatosis cerebrotendinosa (CTX), una rara enfermedad de almacenamiento de l\u00edpidos que afecta a m\u00faltiples sistemas del cuerpo.<\/p>\n\n\n\n
\u201cLa FDA se dedica a respaldar el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades raras, incluidas aquellas de origen metab\u00f3lico como la xantomatosis cerebrotendinosa\u201d, declar\u00f3 Janet Maynard, MD, MHS, directora de la Oficina de Enfermedades Raras, Pediatr\u00eda, Medicina Urol\u00f3gica y Reproductiva del Centro de Evaluaci\u00f3n e Investigaci\u00f3n de Medicamentos de la FDA. \u201cLa CTX es un trastorno progresivo que impacta significativamente a los pacientes y que hasta ahora carec\u00eda de opciones de tratamiento aprobadas. La aprobaci\u00f3n de hoy ofrece una alternativa segura y eficaz\u201d.<\/p>\n\n\n\n
La CTX es un trastorno gen\u00e9tico causado por una mutaci\u00f3n en el gen CYP27A1, lo que impide la correcta descomposici\u00f3n de grasas en el organismo. Esta deficiencia conduce a la acumulaci\u00f3n de metabolitos del colesterol en \u00f3rganos como el cerebro, el h\u00edgado, la piel y los tendones, provocando da\u00f1os progresivos en los tejidos afectados.<\/p>\n\n\n\n
Ctexli act\u00faa restaurando los niveles deficientes de \u00e1cidos biliares, ayudando a reducir los dep\u00f3sitos anormales de colesterol que generan las manifestaciones cl\u00ednicas de la enfermedad.<\/p>\n\n\n\n