La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), anunci\u00f3 la aprobaci\u00f3n de dos tratamientos pioneros, Casgevy y Lyfgenia, marcando un hito significativo en el tratamiento de la anemia de c\u00e9lulas falciformes (SCD). Estas terapias gen\u00e9ticas basadas en c\u00e9lulas son las primeras de su tipo para pacientes de 12 a\u00f1os o m\u00e1s, abriendo un nuevo cap\u00edtulo en la medicina gen\u00e9tica y ofreciendo esperanza a los afectados por esta enfermedad hereditaria.<\/p>\n\n\n\n
La anemia de c\u00e9lulas falciformes afecta a aproximadamente 100,000 personas en los EE. UU., siendo m\u00e1s com\u00fan entre los afroamericanos y, en menor medida, entre los hispanoamericanos. La enfermedad se caracteriza por una mutaci\u00f3n en la hemoglobina, causando que los gl\u00f3bulos rojos adopten una forma de \u00abhoz\u00bb que conduce a obstrucciones del flujo sangu\u00edneo y da\u00f1o a los tejidos, resultando en episodios vasooclusivos (VOE) o crisis vasooclusivas (VOC).<\/p>\n\n\n\n
Casgevy, la primera terapia aprobada por la FDA que utiliza la tecnolog\u00eda de edici\u00f3n del genoma CRISPR\/Cas9, se centra en el tratamiento de la anemia falciforme en pacientes con crisis vasooclusivas recurrentes. La tecnolog\u00eda CRISPR\/Cas9 permite la edici\u00f3n precisa del ADN, apuntando a \u00e1reas espec\u00edficas para eliminar, agregar o reemplazar material gen\u00e9tico. En el caso de Casgevy, las c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas del paciente se modifican utilizando esta tecnolog\u00eda y luego se reintroducen para aumentar la producci\u00f3n de hemoglobina fetal, previniendo as\u00ed la formaci\u00f3n de gl\u00f3bulos rojos falciformes.<\/p>\n\n\n\n
Lyfgenia, otra terapia gen\u00e9tica basada en c\u00e9lulas, utiliza un vector lentiviral para modificar gen\u00e9ticamente las c\u00e9lulas madre sangu\u00edneas del paciente. Aprobado para pacientes con antecedentes de eventos vasooclusivos, Lyfgenia produce una hemoglobina derivada de terapia gen\u00e9tica que reduce el riesgo de formaci\u00f3n de c\u00e9lulas falciformes. Ambos tratamientos se realizan mediante un \u00fanico trasplante de c\u00e9lulas madre hematopoy\u00e9ticas del propio paciente.<\/p>\n\n\n\n
La Dra. Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terap\u00e9uticos de la FDA, expres\u00f3 su entusiasmo por este avance. \u00abLa terapia g\u00e9nica promete ofrecer tratamientos m\u00e1s espec\u00edficos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas\u00bb.<\/p>\n\n\n\n
La seguridad y eficacia de Casgevy y Lyfgenia se evaluaron en ensayos cl\u00ednicos, demostrando resultados prometedores. Ambos tratamientos representan un paso adelante en la medicina gen\u00e9tica y ofrecen una nueva esperanza para aquellos que viven con la carga de la anemia de c\u00e9lulas falciformes.<\/p>\n\n\n\n
La aprobaci\u00f3n de estos tratamientos subraya el compromiso de la FDA de facilitar el desarrollo de tratamientos seguros y eficaces para afecciones con impactos graves en la salud humana. Se llevar\u00e1 a cabo un seguimiento a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia continua de Casgevy y Lyfgenia en los pacientes tratados.M\u00e1s detalles aqu\u00ed<\/a>.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), anunci\u00f3 la aprobaci\u00f3n de dos tratamientos pioneros, Casgevy y Lyfgenia, marcando un hito significativo en el tratamiento de la anemia de c\u00e9lulas falciformes (SCD). Estas terapias gen\u00e9ticas basadas en c\u00e9lulas son las primeras de su tipo para pacientes de 12 a\u00f1os o m\u00e1s, abriendo un […]<\/p>\n","protected":false},"author":6,"featured_media":41432,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[8],"tags":[2621,4973,4974,4975],"class_list":["post-66860","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-noticias","tag-anemia","tag-anemia-de-celulas-falciformes","tag-hematologos","tag-terapias-geneticas"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/66860","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/users\/6"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=66860"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/66860\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/media\/41432"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=66860"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=66860"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=66860"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}