la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) aprob\u00f3 Roctavian, una terapia g\u00e9nica basada en vectores de virus adenoasociados para el tratamiento de adultos con hemofilia A grave sin anticuerpos preexistentes contra el serotipo 5 del virus adenoasociado detectados por una prueba aprobada por la FDA.<\/p>\n\n\n\n
\u201cLa hemofilia A hereditaria es un trastorno hemorr\u00e1gico potencialmente grave. Los casos graves de hemofilia A pueden causar problemas de salud potencialmente mortales debido al mayor riesgo de sangrado incontrolado\u201d, dijo Peter Marks, MD, Ph.D., director del Centro de Evaluaci\u00f3n e Investigaci\u00f3n Biol\u00f3gica de la FDA. \u201cLa aprobaci\u00f3n de hoy representa un avance importante en la provisi\u00f3n de opciones de tratamiento para pacientes con este trastorno hemorr\u00e1gico, y el tratamiento con terapia g\u00e9nica puede reducir la necesidad de una terapia de rutina continua\u201d.<\/strong><\/p>\n\n\n\n La hemofilia A es un trastorno hemorr\u00e1gico gen\u00e9tico raro que ocurre debido a una mutaci\u00f3n en el gen que produce el factor VIII (FVIII), una prote\u00edna que permite la coagulaci\u00f3n de la sangre. El trastorno afecta principalmente a los hombres. Esta deficiencia en FVIII hace que las personas afectadas tengan sangrado incontrolable y sangren m\u00e1s tiempo que las personas que no tienen la afecci\u00f3n. La frecuencia y la gravedad de los episodios de sangrado dependen de la cantidad de prote\u00edna FVIII que produzca una persona. La hemofilia A grave se caracteriza por niveles especialmente bajos de FVIII (menos del 1 % en la sangre) y representa alrededor del 60 % de todos los casos. La hemofilia A grave puede provocar hemorragias en \u00f3rganos vitales del cuerpo, como los ri\u00f1ones y el cerebro, lo que puede poner en peligro la vida si no se trata.<\/p>\n\n\n\n Roctavian es un producto de terapia g\u00e9nica de una sola vez que se administra como una dosis \u00fanica mediante infusi\u00f3n intravenosa. Roctavian consiste en un vector viral que porta un gen para el factor VIII de coagulaci\u00f3n. El gen se expresa en el h\u00edgado para aumentar los niveles sangu\u00edneos de FVIII y reducir el riesgo de sangrado incontrolable. <\/p>\n\n\n\n La seguridad y eficacia de Roctavian se evaluaron en un estudio multinacional en hombres adultos de 18 a 70 a\u00f1os de edad con hemofilia A grave que fueron tratados previamente con terapia de reemplazo de factor VIII. La eficacia se estableci\u00f3 en base a los resultados de una cohorte de 112 pacientes seguidos durante al menos 3 a\u00f1os despu\u00e9s del tratamiento con Roctavian. Despu\u00e9s de la infusi\u00f3n, la tasa de hemorragia media anualizada disminuy\u00f3 de 5,4 hemorragias por a\u00f1o al inicio del estudio a 2,6 hemorragias por a\u00f1o. La mayor\u00eda de los pacientes que recibieron Roctavian recibieron corticosteroides para suprimir el sistema inmunitario para que la terapia g\u00e9nica sea eficaz y segura. La respuesta al tratamiento con Roctavian puede disminuir con el tiempo.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA) aprob\u00f3 Roctavian, una terapia g\u00e9nica basada en vectores de virus adenoasociados para el tratamiento de adultos con hemofilia A grave sin anticuerpos preexistentes contra el serotipo 5 del virus adenoasociado detectados por una prueba aprobada por la FDA. \u201cLa hemofilia A hereditaria es un trastorno […]<\/p>\n","protected":false},"author":6,"featured_media":53294,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[8],"tags":[1712],"class_list":["post-61403","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-noticias","tag-hemofilia-a"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/61403","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/users\/6"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=61403"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/61403\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/media\/53294"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=61403"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=61403"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=61403"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}