{"id":31007,"date":"2021-03-03T15:08:39","date_gmt":"2021-03-03T19:08:39","guid":{"rendered":"https:\/\/www.diariosalud.do\/?p=31007"},"modified":"2021-03-03T15:08:39","modified_gmt":"2021-03-03T19:08:39","slug":"desarrollado-un-nuevo-nanomedicamento-eficaz-para-tratar-una-enfermedad-rara-genetica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/desarrollado-un-nuevo-nanomedicamento-eficaz-para-tratar-una-enfermedad-rara-genetica\/","title":{"rendered":"Desarrollado un nuevo nanomedicamento eficaz para tratar una enfermedad rara gen\u00e9tica"},"content":{"rendered":"\n<p>Un equipo coordinado por investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Cient\u00edficas (CSIC) ha desarrollado un <strong>nanomedicamento eficaz para tratar la enfermedad rara de Fabry,<\/strong> que causa complicaciones cardiovasculares y cerebrovasculares, e insuficiencia renal, con episodios de dolor grave. Se estima que afecta a 2,6 de cada 10.000 personas en la Uni\u00f3n Europea. Este medicamento, resultado del proyecto europeo Smart4Fabry, ha sido designado como medicamento hu\u00e9rfano por la Comisi\u00f3n Europea, lo que avala su eficacia y permitir\u00e1 su desarrollo comercial.<br><\/p>\n\n\n\n<p>\u201cCon esta designaci\u00f3n hemos alcanzado un gran logro, no solo para los pacientes de la enfermedad de Fabry, sino tambi\u00e9n para otras patolog\u00edas que puedan beneficiarse de este mismo enfoque, posible gracias a la nanotecnolog\u00eda\u201d explica Nora Ventosa, investigadora del ICMAB-CSIC, coordinadores del proyecto, y del Centro de Investigaci\u00f3n Biom\u00e9dica en Red Bioingenier\u00eda, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN).<br><\/p>\n\n\n\n<p>Los medicamentos hu\u00e9rfanos son aquellos f\u00e1rmacos destinados a tratar enfermedades poco frecuentes, que la industria se resiste a desarrollar por razones financieras. Con este nuevo producto farmac\u00e9utico, el CSIC cuenta con cuatro medicamentos designados como hu\u00e9rfanos. Es la primera vez que se refiere a un medicamento nanoformulado.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Necesidad de nuevos tratamientos para la enfermedad<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p>La enfermedad de Fabry representa el trastorno de almacenamiento lisos\u00f3mico (almacenamiento de sustancias en el proceso de \u2018digesti\u00f3n\u2019 en el interior de las c\u00e9lulas) m\u00e1s frecuente. Est\u00e1 causada por la ausencia o deficiencia de una enzima (denominada GLA) que provoca la acumulaci\u00f3n lisos\u00f3mica de algunas sustancias en las c\u00e9lulas de una amplia variedad de tejidos. Los tratamientos actuales consisten en la administraci\u00f3n intravenosa de la enzima, pero presentan una eficacia limitada y una mala biodistribuci\u00f3n.<br><\/p>\n\n\n\n<p>El f\u00e1rmaco que se ha desarrollado es una nueva nanoformulaci\u00f3n de la enzima GLA (nanoGLA) que mejora la eficacia en comparaci\u00f3n con el tratamiento de referencia con GLA no nanoformulada. \u201cEl producto liposomal de tercera generaci\u00f3n que hemos desarrollado en el proyecto ha demostrado, a nivel precl\u00ednico, una eficacia mejorada, frente a los tratamientos de remplazo enzim\u00e1tico autorizados. Esta nueva nanomedicina ha demostrado que la estrategia con nanoliposomas resulta altamente exitosa\u201d explica Ibane Abasolo investigadora de CIBER-BBN y del VHIR, responsable de los estudios de eficacia en el proyecto.<br><\/p>\n\n\n\n<p>El Comit\u00e9 de Medicamentos Hu\u00e9rfanos (COMP), de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), ha considerado que estos resultados constituyen una ventaja cl\u00ednicamente relevante frente a los tratamientos de remplazo enzim\u00e1tico actuales. La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano, adem\u00e1s de ser un reconocimiento al beneficio significativo que ofrece la nueva nanomedicina frente a los productos ya autorizados para la enfermedad de Fabry, supone importantes implicaciones en la transferencia y en la traslaci\u00f3n del nuevo producto terap\u00e9utico hacia fases m\u00e1s avanzadas de desarrollo.<br><\/p>\n\n\n\n<p>Adem\u00e1s, supone recibir una autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n durante 10 a\u00f1os en los que no pueden comercializarse productos similares, y disponer de protocolos de asistencia y consejo cient\u00edfico gratuitos o con un coste reducido.<\/p>\n\n\n\n<p>Fuente: DICYT<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Un equipo coordinado por investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Cient\u00edficas (CSIC) ha desarrollado un nanomedicamento eficaz para tratar la enfermedad rara de Fabry, que causa complicaciones cardiovasculares y cerebrovasculares, e insuficiencia renal, con episodios de dolor grave. Se estima que afecta a 2,6 de cada 10.000 personas en la Uni\u00f3n Europea. Este medicamento, resultado [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":5660,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[8],"tags":[1783,1784],"class_list":["post-31007","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-noticias","tag-enfermedades-raras","tag-nanomedicamentos"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/31007","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=31007"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/31007\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5660"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=31007"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=31007"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.do\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=31007"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}