Aprueban primer tratamiento para xantomatosis cerebrotendinosa, enfermedad relacionada con el almacenamiento de lípidos
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Ctexli (quenodiol) como el primer tratamiento para la xantomatosis cerebrotendinosa (CTX), una rara enfermedad de almacenamiento de lípidos que afecta a múltiples sistemas del cuerpo. “La FDA se dedica a respaldar el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades raras, incluidas aquellas de […]
FDA aprueba primer tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Miplyffa (arimoclomol), el primer tratamiento autorizado para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Este medicamento oral, en combinación con el inhibidor enzimático miglustat, está dirigido a tratar los síntomas neurológicos de la NPC en adultos y niños mayores de dos años. […]