{"id":32687,"date":"2021-08-09T15:28:16","date_gmt":"2021-08-09T19:28:16","guid":{"rendered":"https:\/\/diariosalud.com\/uncategorized\/desarrollan-terapia-genetica-para-revertir-enfermedades-neurologicas-graves\/"},"modified":"2021-08-09T15:28:16","modified_gmt":"2021-08-09T19:28:16","slug":"desarrollan-terapia-genetica-para-revertir-enfermedades-neurologicas-graves","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.com\/desarrollan-terapia-genetica-para-revertir-enfermedades-neurologicas-graves\/","title":{"rendered":"Desarrollan terapia gen\u00e9tica para revertir enfermedades neurol\u00f3gicas graves"},"content":{"rendered":"\n<p>Un equipo de investigadores ha desarrollado una <strong>terapia gen\u00e9tica innovadora para tratar la deficiencia arom\u00e1tica de L-amino\u00e1cido descarboxilasa (AADC)<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p>La <strong>AADC es un trastorno gen\u00e9tico poco com\u00fan que se caracteriza por una s\u00edntesis deficiente de dopamina y serotonina<\/strong>. Se presenta en la primera infancia y causa una discapacidad grave del desarrollo y s\u00edntomas motores, conductuales y auton\u00f3micos de por vida.<\/p>\n\n\n\n<p>Para el estudio los cient\u00edficos administraron un vector viral que expresa AADC (AAV2-hAADC) al mesenc\u00e9falo en ni\u00f1os con deficiencia de AADC.&nbsp; Trataron un total de siete ni\u00f1os con edades entre 4 y 9 a\u00f1os con terapia g\u00e9nica viral.<\/p>\n\n\n\n<p>Lograron demostrar la eficiencia y tolerabilidad de la infusi\u00f3n bilateral directa de AAV2-hAADC, la cual logr\u00f3 una cobertura objetivo del 98% y 70% de la NS y VTA, respectivamente.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>Seg\u00fan detallan en su investigaci\u00f3n titulada \u201cGene therapy for aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency by MR-guided direct delivery of AAV2-AADC to midbrain dopaminergic neurons\u201d publicada en la revista Nature, el metabolismo de la dopamina aument\u00f3 en todos los ni\u00f1os y la captaci\u00f3n de FDOPA aument\u00f3 en el mesenc\u00e9falo y el cuerpo estriado.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>Mientras que el OGC se resolvi\u00f3 por completo en 6 de 7 ni\u00f1os al tercer mes despu\u00e9s de la cirug\u00eda. Doce (12) meses despu\u00e9s de la cirug\u00eda, 6\/7 obtuvieron un control normal de la cabeza y 4\/7 pudieron sentarse de forma independiente. A los 18 meses, 2 de los ni\u00f1os pod\u00edan caminar con apoyo de 2 manos.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>El equipo concluye que la entrega de genes en el mesenc\u00e9falo en ni\u00f1os con deficiencia de AADC es factible y segura, y conduce a mejoras cl\u00ednicas en los s\u00edntomas y la funci\u00f3n motora.<\/p>\n\n\n\n<p>El estudio fue revisado y aprobado por los Consejos de Revisi\u00f3n Institucional de la Universidad de California en San Francisco y el Centro M\u00e9dico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio.<\/p>\n\n\n\n<p>Para ver los resultados completos del estudio acceda <a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41467-021-24524-8\">aqu\u00ed<\/a>. <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Un equipo de investigadores ha desarrollado una terapia gen\u00e9tica innovadora para tratar la deficiencia arom\u00e1tica de L-amino\u00e1cido descarboxilasa (AADC). La AADC es un trastorno gen\u00e9tico poco com\u00fan que se caracteriza por una s\u00edntesis deficiente de dopamina y serotonina. Se presenta en la primera infancia y causa una discapacidad grave del desarrollo y s\u00edntomas motores, conductuales [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":18,"featured_media":21203,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_acf_changed":false,"footnotes":""},"categories":[551],"tags":[521,235,812],"class_list":["post-32687","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-noticias","tag-estudio","tag-investigacion","tag-terapia-genetica"],"acf":[],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/32687","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.com\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.com\/wp-json\/wp\/v2\/users\/18"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.com\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=32687"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.com\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/32687\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.com\/wp-json\/wp\/v2\/media\/21203"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.com\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=32687"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.com\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=32687"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/ktechproduccion.net\/diariosalud.com\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=32687"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}